Нарастващи критики срещу одобрението на новото лекарство срещу Алцхаймер в САЩ

Нарастващи критики срещу одобрението на новото лекарство срещу Алцхаймер в САЩ

Одобрявайки първото ново лекарство за Алцхаймер от близо 20 години насам, Администрацията по храните и лекарствата в САЩ (FDA) поема най-големия риск досега със стратегия, която допуска до пазара нови терапии без сериозни доказателства, че работят, твърдят регулаторни и научни експерти пред Ройтерс.

Лекарството Aduhelm на компанията Biogen получи одобрение от американския регулатор в началото на седмицата. Критиките са, че е разрешено въз основа на доказателства, че може да намали мозъчните плаки, допринасящи за болестта на Алцхаймер, вместо доказателства, че забавя развитието на невродегенеративното заболяване, което води до деменция и смърт.

FDA е издала така нареченото "ускорено одобрение" в повече от 250 случая от 1992 г. насам, главно за редки заболявания или малки популации пациенти, които не са разполагали с ефективно лечение. В тези случаи агенцията изисква от производителите на лекарства да проведат допълнителни клинични изпитвания, за да докажат терапевтичната полза на продуктите си или да се оттеглят от пазара.

Aduhelm обаче е в различна лига по отношение на броя на потенциалните пациенти и разходите за здравната система. Освен това одобрението на FDA игнорира препоръката на външните съветници, които твърдят, че Biogen не предоставя достатъчно доказателства за клинична полза. Трима от членовете на консултативния комитет подадоха оставки в знак на протест след обявяването на решението на FDA в понеделник.

"Това решение разклати основите на научния процес и методи", казва д-р. Джейсън Карлавиш, съдиректор на Penn Memory Center във Филаделфия. Карлавиш ръководи едно от местата за изпитване на лекарството на Biogen. Той каза, че FDA е взела решението си eднолично и не е поискала от своите съветници да анализират дали способността на лекарството да премахва тип мозъчни плаки, известни като бета амилоид, ще подобри резултатите за пациентите.

"Това е обезпокоителен набор от събития, от научна, клинична, политическа гледна точка", казва Карлавиш.

Biogen заяви, че около 1.5 милиона американци с ранна фаза на болестта на Алцхаймер ще отговарят на условията да приемат лекарството, като цената е средно 56 000 щатски долара годишно, като федералната застрахователна програма Medicare за възрастни хора вероятно ще поеме по-голямата част от разходите.

Одобрението от FDA позволява на Biogen да продава своя продукт в продължение на няколко години с прогнози за потенциални годишни продажби, достигащи от 10 до 50 млрд. долара, докато компанията завърши необходимото последващо проучване.

"Никаква неудовлетворена нужда не може да замени наличието на достатъчно доказателства", каза професорът по обществено здраве д-р Кейлъб Александър от университета "Johns Hopkins", член на консултативния панел на FDA.

Броят на американците, живеещи с болестта на Алцхаймер, се очаква да се удвои до около 13 милиона до 2050 г., според Асоциацията "Алцхаймер".

Шефът по проучванията на Biogen Алфред Сандрок коментира, че FDA старателно е анализирала данните от клиничните проучвания в продължение на две години, преди да стигне до заключение.

"Вярвам, че те са взели правилното решение от името на американската общественост", каза Сандрок в интервю.

FDA защитава решението си, като казва, че Biogen е представила ясни доказателства, че Aduhelm (aducanumab), е премахнал бета амилоида от мозъка на хората с болестта на Алцхаймер.

Амилоидът отдавна е обект на експериментални терапии за болестта. Нито едно от по-ранните лекарства обаче не показва, че намаляването на амилоида води до значителни ползи за пациентите чрез забавяне на деменцията и функционалните способности.

Д-р Питър Щайн, директор на Службата за нови лекарства на FDA, каза пред Ройтерс, че Aduhelm е показал най-ясната връзка досега между намаляване на бета амилоида и забавяне на когнитивния спад сред пациентите, което предполага, че това е добър прогнозен показател за клинична полза.

Служители на FDA заявиха, че не може да се каже дали същата рамка ще важи и за други разработчици на лекарства за Алцхаймер. Eli Lilly и Roche са сред производителите на лекарства, които също работят върху лекарства, насочени към амилоидите.

"В момента не можем да кажем дали това ще бъде пътят за други лекарства за Алцхаймер или лекарства за други невродегенеративни заболявания", казва д-р. Патриция Кавацони, директор на Центъра за оценка и изследване на лекарствата от FDA.

Критиците са по-малко убедени, че отстраняването на амилоида е подходящо средство за прогнозиране на ползата.

"Трябва да преосмислим използването на тези регулации, така както се тълкуват и използват от FDA", казва Карлавиш.

Почти половината от всички лекарства, получили ускорено одобрение, в крайна сметка са получили пълно одобрение, след около три години, според доклад на Института за клиничен и икономически преглед (ICER), който наблюдава разходите за лекарства.

Изключенията включват Larty на Lilly за саркома, който беше оттеглен, а FDA отмени разрешението си за Avastin на Roche за лечение на рак на гърдата, въпреки че все още се използва за други видове рак.

Повече от 100 лекарства с ускорено одобрение са били на пазара средно малко под две години, според ICER. В доклада се отбелязва, че много от потвърждаващите изпитвания завършват бавно и резултатите често са неясни.

Според адвокат Джим Шехан, експерт по регулаторна практика, FDA се чувства комфортно с ускорения път на одобрение.

Biogen заяви, че потвърдителното проучване на Aduhelm може да отнеме девет години. FDA определи тази оценка като "консервативна" и заяви, че ще подкрепи "усилията за завършване на този процес във възможно най-кратки срокове".

Въпреки високата цена на Aduhelm, пациентски организации приветстваха решението на FDA, заявявайки, че то ще съживи изследванията в тази област, включително видовете лекарствени комбинации, които са подобрили лечението на сложни заболявания като рак и ХИВ.

"Това одобрение ще предизвика допълнителни инвестиции от други компании", се казва в изявление на застъпническата група UsAgainstAlzheimer's.

Споделяне

Още по темата

Още от Свят

Одобрявате ли изгонването на 70 руски дипломати?