10 значими медицински пробива през 2023 г.

Главозамайващият успех на лекарствата за отслабване от класа на GLP-1 рецепторните агонисти "отклони" в голяма степен светлината на прожекторите към тях. Но 2023 г. беше белязана и от други вдъхновяващи открития и постижения, които имат потенциала да променят медицината и здравеопазването в следващите години.

Одобрени бяха нови лекарства и ваксини, даващи надежда на много пациенти, а други са в процес на разработка. Технологии като редактирането на гени, 3D принтирането на органи, новаторски трансплантации и смели експерименти в полето на невронауката тласкат медицината все по-напред към разрешаването на нерешими доскоро проблеми. Представяме ви няколко от тези вълнуващи пробиви в областта на медицината:

1. Първа генна терапия, базирана на CRISPR

Първата в света генна терапия, базирана на метода за редактиране на гени CRISPR, беше одобрена от лекарствените регулатори във Великобритания, САЩ и Европа в самия край на 2023 г. - по-рано през декември. Тя лекува сърповидно-клетъчна анемия и бета-таласемия - генетични заболявания, които засягат червените кръвни клетки (еритроцити). Хемоглобинът, намиращ се в червените кръвни клетки, пренася кислород в тялото. Грешките в гените на хемоглобина създават крехки червени кръвни клетки, които причиняват недостиг на кислород в тялото - състояние, известно като анемия. Пациентите със сърповидно-клетъчна анемия страдат от инфекции и силна болка, тъй като поради сърповидната им форма еритроцитите не могат да се придвижват лесно в кръвния поток и предизвикват съсиреци. А пациентите с бета-таласемия трябва да получават кръвопреливане на всеки три до четири седмици.

Новоодобрената генна терапия, наречена Casgevy коригира дефектните хемоглобинови гени в стволовите клетки на костния мозък на пациента, така че те да могат да произвеждат функциониращ хемоглобин. Стволовите клетки на пациента се събират от неговия костен мозък, редактират се в лаборатория и след това се вливат обратно в пациента. Еднократно лечение може потенциално да излекува някои пациенти за цял живот. Двамата учени, които прецизираха CRISPR метода, така че да работи като прецизен инструмент за редактиране на гени - Еманюел Шарпентие и Дженифър Дудна получиха Нобелова награда за химия само преди три години през 2020 г.

Новата генна терапия е само първата от десетки потенциални лечения в процес на разработка за лечение на други генетични заболявания, рак или дори безплодие.

2. Новите лекарства срещу затлъстяване

Новите хитови лекарства срещу затлъстяване от класа, наречен глюкагон-подобен пептид-1 (GLP-1) рецепторни агонисти, предизвикаха сериозен фурор, а през 2023 освен че всички говореха за тях, излязоха нови данни, от които става ясно, че те дори надскачат очакванията. Новите терапии дават надежда, че могат да намалят нивата на затлъстяване и свързаните с тях хронични заболявания. Те променят медицината, попкултурата и дори финансовите пазари по начин, който е едновременно наелектризиращ и обезпокоителен. Първоначално разработени за диабет, тези GLP-1 рецепторни агонисти предизвикват значителна загуба на тегло, с предимно управляеми странични ефекти. Тази година клинични изпитвания установиха, че те също така намаляват симптомите на сърдечна недостатъчност и риска от инфаркти и инсулти, което е най-убедителното доказателство досега, че лекарствата имат големи ползи извън самата загуба на тегло. Поради тези причини престижното научно списание Science определи лекарствата от класа на GLP-1 рецепторните агонисти за пробив на годината.

Потенциалното приложение на лекарствата сега се разширява по начини, които техните изобретатели не са могли да си представят. Провеждат се опити за ползата им срещу пристрастяване към наркотици, след като хора със затлъстяване и диабет описват по-малък копнеж за вино и цигари по време на лечението. Клинични изпитвания също тестват GLP-1 терапиите за лечение на болестите на Алцхаймер и Паркинсон.

Но медицинските открития рядко са с напълно ясен ефект и трепетите около хитовите лекарства срещу затлъстяване са съпътствани и с несигурност. Като почти всички лекарства, тези блокбъстъри идват със странични ефекти и неизвестни. Усложнения, включително гадене и други стомашно-чревни проблеми, карат някои да изоставят лечението. През септември американските регулатори актуализираха етикета на Ozempic, за да посочат потенциален риск от чревна обструкция, а през октомври канадски екип съобщи за повишен шанс от това усложнение, както и от панкреатит.

3. Трансплантации на органи от животни и 3D принтиране

Започналите през 2022 г. опити за трансплантация на генетично редактирано сърце от прасе на човек продължиха с някои подобрения и през 2023 г. Въпреки че и двамата пациенти, получили сърца от прасета, не успяват да преживеят повече от 2 месеца след трансплантациите, успешните операции дават стимул на учените да продължат да работят за усъвършенстване на тази технология.

При този вид трансплантации учените премахват свинските гени, за които е известно, че предизвикват бързо отхвърляне на органа, и добавят човешки гени, в опит да направят органа "по-човешки" и да стимулират човешкото тяло да приеме сърцето.

Все още има накъде да се усъвършенства технологията по отношение на самото генетично редактиране на органа, за да стане по-съвместим с човешкото тяло. Но ако трансплантацията на животински органи, известна още като ксенотрансплантация, се развие, за да се превърне в жизнеспособна клинична опция, тази практика може да спасява стотици хиляди животи всяка година.

Като допълнение или може би дори евентуална алтернатива на ксенотрансплантацията, изследователи работят през последните години и върху 3D отпечатване на човешки тъкани, които могат да функционират повече от шест седмици.

4. Ранноото откриване на рак с изкуствен интелект

Както и в други сфери на живота, изкуственият интелект (AI) оказва огромно въздействие върху медицината и по-специално върху възможностите за ранното откриване на заболявания като рак. Напредъкът в ранното откриване има потенциала да окаже голямо влияние върху преживяемостта на много пациенти чрез откриване на онкологичните заболявания в по-ранни стадии, когато те са лечими или в по-ранен момент на рецидив. През годината бяха представени няколко нови инструмента с изкуствен интелект (AI).

Един от тях например може да предскаже един от най-смъртоносните видове рак – на панкреаса до три години преди действителната диагноза, като идентифицира специфични модели на състояния, възникнали в здравните досиета на пациентите. Британски учени пък създадоха модел с изкуствен интелект, който може точно да идентифицира рак на белия дроб в ранните му стадии. Според изследователите, технологията може да ускори диагностицирането на заболяването.

Подобни инструменти с изкуствен интелект помагат и за откриването на рак на гърдата в случаи, в които лекарят би го пропуснал. За скрининга на рака на гърдата се използва изследването мамография, но качеството на образното изследване много зависи от плътността на гърдите - ако тя е по-голяма, това затруднява откриването на туморите. В същото време добре обученият изкуствен интелект може да открие неща, които не могат да се видят с невъоръжено око.

За разлика от човека, изкуственият интелект може да прави много по-точни прогнози за здравословното състояние на някой пациент в следващите десет години, което дава големи надежди за подобряване на ранната диагностика.

5. Първото лекарство, което забавя Алцхаймер

През тази година Администрацията по храните и лекарствата на САЩ (FDA) одобри първото лекарство за Алцхаймер, което забавя развитието на заболяването в ранните му стадии и е насочено към една от основните причини за появата му. Въпреки че лекарството Leqembi не лекува или подобрява симптомите в късен стадий на заболяването, след 18 месеца лечение то забавя влошаването на паметта и мисленето с около 30%, ако лекарството се прилага в ранен стадий на заболяването.

Leqembi е моноклонално антитяло, което действа срещу натрупването на амилоидни плаки в мозъка, характерни за болестта на Алцхаймер. Натрупването на тези плаки предизвиква възпаление и увреждане на невронните връзки и води до загуба на паметта.

Клиничните проучвания показват, че Leqembi премахва амилоидните плаки от мозъка, което забавя прогресията на заболяването.

6. Напредък на mRNA технологията в борбата с рака

Малко хора бяха чували за технологията на информационната рибонуклеинова киселина (иРНК) преди пандемията от Covid-19, когато тя беше използвана за създаване на противовирусни ваксини, които се оказаха ефективни за намаляване на хоспитализациите и смъртните случаи.

Вместо да въвеждат антигени (вещество, което кара имунната ни система да произвежда антитела), иРНК ваксините дават на тялото ни необходимия генетичен код, за да позволят на имунната ни система да произведе антиген. Въпреки, че успехът на иРНК ваксините срещу Cоvid-19 изглеждаше внезапен и забележителен, изследователите разработват тази техника в продължение на 30 години.

През последното десетилетие изследователските усилия бяха насочени към прилагане на технологии за иРНК ваксини за лечение на рак. Тази година финансиран от Националния институт по здравеопазване (NIH) в САЩ екип от Онкологичен център “Мемориал Слоун Кетъринг" (Memorial Sloan Kettering Cancer Center) публикува резултатите от клинично изпитване, изучаващо ефикасността на персонализирана иРНК ваксина срещу рак на панкреаса.

Функционираща подобно на ваксината срещу Covid-19, нейната иРНК съдържа инструкции към клетките да стимулират имунен отговор срещу специфичен анормален протеин, присъстващ в туморните клетки. Тази техника контрастира на други имунотерапии, които стимулират имунния отговор като цяло, вместо да се насочват към конкретен рак, обясни Патрик От, доктор по медицина, клиничен директор в Dana-Farber Cancer Institute.

В конкретното проучване са създадени персонализирани ваксини за всеки пациент с рак на панкреаса въз основа на генно секвениране на индивидуалните тумори. Процесът на създаване и доставяне на всяка ваксина е отнел средно само девет седмици - изключително бърз производствен процес, станал възможен благодарение на инфраструктурата за производствдо на иРНК ваксина, създадена по време на пандемията.

Осемнадесет месеца след получаване на тези персонализирани лечения с иРНК, пациентите с рак на панкреаса, които са имали силни имунологични отговори към ваксината, са били в ремисия. При пациентите, чиято имунна система не е реагирала на ваксината (около половината от участниците), ракът им се връща в рамките на една година. Такива персонализирани ваксини могат да работят и за ефективно лечение на други видове рак.

7. Защита срещу респираторния синцитиален вирус

Тази година се появиха няколко начина за защита срещу респираторен синцитиален вирус. През май FDA одобри първата RSV ваксина, наречена Arexvy в Съединените щати за възрастни на 60 и повече години, а в през юни тя получи одобрение и в Европа. По-късно бе одобрена и ваксина за бременни и кърмачета Abrysvo.

Инфекциите с RSV убиват между 6 000 и 10 000 възрастни хора само в САЩ всяка година и водят до 60 000 до 120 000 хоспитализации, според Центровете за контрол и превенция на заболяванията в САЩ. Новите ваксини дават силен инструмент за предпазването на най-уязвимите групи.

8. Първата в света трансплантация на цяло око

В Съединените щати през ноември хирурзи извършиха първата в света трансплантация на цяло око. Пациентът, 46-годишен военен ветеран от Арканзас, е оцелял трудова злополука с високо напрежение, която унищожава лявата страна на лицето, носа, устата и лявото му око. Освен око е направена и частична трансплантация на лице от екип лекари в Ню Йорк. Трансплантацията се смята за пробив, въпреки че пациентът не е възстановил зрението си.

"Самият факт, че постигнахме първата успешна трансплантация на цяло око с лице, е огромно постижение, което мнозина отдавна смятаха, че е невъзможно", каза д-р Едуардо Родригес, един от водещите хирурзи в екипа. Въпреки че няма сигурност, че пациентът ще си възвърне зрението в новото си око, лекарите също не изключват тази възможност.

9. Учени произведоха мишлета от двама бащи

Японски изследователи създадоха седем мишки с двама мъжки биологични родители, използвайки кожни клетки от мъжка мишка, за да образуват жизнеспособна яйцеклетка и след това да я оплодят.

Първо, яйцеклетките били направени от стволови клетки, получени от кожните клетки на мъжка мишка. Тези яйцеклетки били оплодени със сперма на друг мъжки и след това оплодената яйцеклетка била прехвърлена в женска мишка, където ембрионите да растат.
Въпреки че само седем от повече от 600 имплантирани ембриона са се развили в бебета мишки, малките растат нормално. Все още не е известно дали малките мишки ще се развият точно като тези, родени чрез конвенционално развъждане.

Използването на експерименталния метод при хора все още е далече заради ниския процент на успеваемост и на многобройните етични проблеми. Но това е пробив в областта на репродуктивната медицина, като дава възможност на мъжки двойки, или дори на самотен мъж да има биологично дете, без да се прибягва до женска яйцеклетка.

10. Устройства за четене на мисли

Импланти за четене на мисли, подобрени с помощта на изкуствен интелект, позволиха на двама души с парализа да комуникират с безпрецедентна точност и скорост. Случаите на двамата пациенти бяха описани в две отделни проучвания, публикувани в сп. Nature през август тази година. Експериментите, които използват електроди за четене на мозъчни сигнали датират от края на 90-те години на миналия век, но в последните години напредват с бързи крачки.

Двата нови експеримента обаче позволяват много по-бърза комуникация от предишните опити, макар и комуникацията между мозъка и компютъра все още да не е перфектна. Това обаче определено е сфера, която ще продължи да се развива в следващите години и има огромен потенциал.

Източници: Science, Nature, National Geographic/Science, Worth Magazine